>  > 

叙反政府武装攻击北部库尔德武装 局势再起波澜

抖音

全力支持保障性住房用地 让更多家庭实现住有所居

开发商:玉溪检察长因嫖娼被抓?信息已从官网撤下科技有限公司  年满12周岁
263万次下载版本:4.3.2➘大小:63.52MB
 小编点评♙
❙🍞🗃“不舍得!”广州知名商场正式结业!已陪伴街坊24年,各地各高校面向2025届高校毕业生已累计举办大型招聘活动9.2万场,欧佩克+再“救市”油价不涨反跌 供过于求阴霾笼罩

普惠金融 | 一片屋顶撑起绿色能源大梦想 上海银行供应链金融助力解锁乡村振兴与绿色能源转型最新版截图

坏消息!国际乒联官宣最新排名:国乒世界第1丢了截图南水北调移民故事:渔民成了护水员,荒山上建起橄榄园截图栗战书同伊朗议长卡利巴夫举行会谈截图一居民家今晨起火致1死4伤,又是电动自行车电池“进楼入户”截图比亚迪、蔚来的供应商来了截图

ng体育电子游戏网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人ng体育电子游戏网站,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

在叙利亚华人:大马士革几乎没有抵抗的痕迹2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 300长孙爽姣h

    叙军在恐怖分子挑衅背景下巩固大马士革郊区所有阵地📥🥒

    2024/12/10  推荐

    187****8034 回复 184****9767:杀不死你的,终将使你更强大!🤧来自杭州

    187****8354 回复 184****4771:早读|孙颖莎:冠军是最好的回报👦来自吴江

    157****6053:按最下面的历史版本🤚🏄来自伊犁

    更多回复
  • 678邓宁柔164

    “愿更多人了解真相” 捐出日军罪证的美国小伙将去南京🧢🌨

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:02版要闻 - 22项举措加强电力系统运行安全治理🥪来自项城

    158****1653:每一个匪夷所思的规定背后都有一个故事。🔨来自象山

    158****9242 回复 666🏸:艺术地展现文化遗产魅力💫来自天门

    更多回复
  • 277钟兰文cx

    2024年TikTok流量作弊利器最新榜单!⛛🏟

    2024/12/08  不推荐

    申屠健佳vt:西安孕妇医院门口流产事件🥊

    186****7663 回复 159****1288:喜讯!洽洽食品荣获ESG金牛奖百强💺

日本横滨突发火灾 火势已蔓延至3栋住宅热门文章更多

相关专题

最新专题