>  > 

中国驻蒙古国大使馆提醒在蒙中国公民加强安全防范

 小编点评⭕
🛡⚈🐥南宁动物园辟谣招野人演员 假消息再次流传,中英体育1978-2022图片展在京举办,高铁站里现炒“锅气”美食:江西首家高铁热链主题餐厅开业

敢于直言 言人未言最新版截图

智行未来 博世力士乐亮相2024年...截图日综实录:一路人妹子被意大利帅哥连夸50天后,颜值会有什么变化?丧心病狂…截图广作名企”地天泰·国风”进驻东阳 开启长三角新征程截图IGV过去两月大幅跑赢SMH,AI软件应用已成市场主线,未来还有多大上涨空间?截图在我军,特种部队为何宁要矮的也不要高个?原来和这个有关!截图

新普京888.3app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗新普京888.3app,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后新普京888.3app,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

国防部新闻发言人就美新一轮对台军售答记者问2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 341甘苇岚x

    起底大连“5.22”车祸犯罪嫌疑人 遇难者包括一家三口⚴🕧

    2024/12/10  推荐

    187****2735 回复 184****6083:美国称不会军事介入叙利亚冲突⚇来自昆山

    187****7136 回复 184****4148:胡春华会见乌兹别克斯坦总理阿里波夫⚍来自许昌

    157****8578:按最下面的历史版本🏴☕来自苏州

    更多回复
  • 2977匡纯娣382

    宠物殡葬店开到小区后续:无执照 执法部门将依法依规处理👓🤷

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:集链成群这里产业“五谷丰登”❝来自和田

    158****1959:数字游民该如何「游」?⛶来自鄂州

    158****7452 回复 666👯:浙江卫视请来了真cp 甜蜜互动引爆期待❨来自敦化

    更多回复
  • 255甘璧善ro

    联合国:叙利亚西北与土耳其边境的所有边境口岸均已开放,人道主义援助从那里通过🙏⚰

    2024/12/08  不推荐

    易邦罡ax:焦虑应对技巧3.9:目标管理策略| 焦虑自助手册♸

    186****8745 回复 159****6022:特朗普提名的驻华大使,曾是“最爱炒股的参议员”❣

人民网三评“研学游”之三:“研学热”如何走向真研学热门文章更多

相关专题

最新专题