12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞芒果体育官网下载app,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示芒果体育官网下载app,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
国象新秀网络对抗赛首站结束在哪下载安装?看颗牙8家诊所给出4个方案,央视曝光口腔治疗机构乱象好用吗?
作者: 冯环健 2024年12月10日 15:12809.78MB
查看799.38MB
查看27.5MB
查看196.60MB
查看
网友评论更多
370邰芬星r
财政部关于提前下达2021年彩票市场调控资金预算的通知🌱🏤
2024/12/10 推荐
187****9243 回复 184****7994:“高原上的温暖教室”——三友医疗为青海省玉树州小学带去暖意🕤来自平顶山
187****2680 回复 184****9264:不辞冰雪,安全正当时🤶来自许昌
157****1480:按最下面的历史版本🏥👘来自桂林
2330轩辕梵壮66
俄罗斯一养老院发生火灾致20人死亡☨🚨
2024/12/09 推荐
永久VIP:“朱总下手真硬啊”🐕来自琼海
158****8719:叙利亚反对派人员已进入叙总统府!以色列国防军发声🎋来自丹东
158****8497 回复 666🙄:想当年马保国大师一战成名,后续面一直混迹于夜场之中!没想到又再次登上擂台……🎆来自德州
39石安蓉kp
美好生活与福利正义⛴♈
2024/12/08 不推荐
尚翔先cd:澳门回归祖国25周年|“演艺之都”“体育之城”助力澳门经济适度多元发展🏷
186****8138 回复 159****3504:华龙洞遗址考古研究取得新进展👛