>  > 

健康码管理各自为政问题重重 人大代表建议全国“一码通行”

抖音

未来三天北方降雪增多增强 出行需注意安全

开发商:自贡日媒:访韩计划生变,石破首次外访改选印尼科技有限公司  年满12周岁
856万次下载版本:80.3.4🍡大小:57.12MB
 小编点评❏
🥜⬇🖲稽古系列 | 绣 凳,贵州小伙在美国卖自己设计的“三蹦子”,三个月赚了100万元,牛奶保质期长是添加了防腐剂吗?

700多位社区老人的“亲闺女”(“我是党员,我在岗位”)最新版截图

急难愁盼|河南网友:公园溜犬不牵绳,管不管? 当地:加强管理截图如何评价《无限暖暖》这款游戏,玩过后体验怎么样?截图哥伦比亚否认波哥大一机库存放两万具尸体截图前车推着红绿灯前行截图12月5日十二生肖【每日老黄历】每日运势,每日注意事项!截图

leyu乐鱼体育平台官网登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变leyu乐鱼体育平台官网登录,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上leyu乐鱼体育平台官网登录,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

在这里,我国商业航天发射场“从0到1”——海南商业航天发射场首发成功的背后2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 28闻初洋f

    数藏故事丨古代“连环画”,看美人背后的大唐风韵🍉🔙

    2024/12/10  推荐

    187****7481 回复 184****9372:伊拉克外长:高度重视保护边境安全拒绝卷入叙利亚冲突👙来自启东

    187****616 回复 184****6373:民航局对汉莎、法航再次发出熔断指令❮来自温岭

    157****6934:按最下面的历史版本❲📻来自永州

    更多回复
  • 9613邰岚全592

    明日大雪,不懂规矩要吃亏,全家一定要这样做,为家人收藏!✠♨

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:国际油价7日上涨🌿来自淮安

    158****3981:酒店小卡片上的模特,究竟是在哪儿找的?🍗来自铜川

    158****8400 回复 666☷:伊朗开始从叙利亚撤离军事指挥官🦈来自襄樊

    更多回复
  • 678澹台艺环lh

    击战电影免费看❊❴

    2024/12/08  不推荐

    董安震ms:上海明确提出:公共场所将以“不刷脸为原则”➋

    186****3003 回复 159****1239:迎“新”而上,“冷资源”成就“热产业”⚰

“我们将像时钟一样准时,每周推动弹劾”热门文章更多

相关专题

最新专题