>  > 

1937年-科学家发现爪哇人

抖音

王予波在全省财政改革发展工作会议上强调:学财政 懂经济 会治理 推动财政工作高质量发展

开发商:古包头南水北调东中线一期工程沿线城市观察一江清水永续北上十年书写民生工程科技有限公司  年满12周岁
324万次下载版本:30.5.0➎大小:81.82MB
 小编点评📊
💂🧞🐗香港举办论坛共商大湾区未来新发展,市委副书记提不上市长,最后都去了哪里?,我家那小子应到4人实到24人

让“小修小补”便民服务跟得上(金台视线·把社区工作做到家①)最新版截图

与《洛神赋图》的相遇截图双汇集团招聘工作人员454名!截图教育部等七部门发文:符合条件的教师纳入城镇住房保障范围截图是否会和叙利亚新政府建立联系?外交部回应 | 3分钟头条新闻(2024.12.9)截图涉受贿罪,足协战略规划部原部长戚军被判7年截图

火博体育全站app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变火博体育全站app,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

谋定而动促改革(金台潮声)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 285骆谦海a

    中国足协战略规划部原部长戚军一审被判七年➎🔄

    2024/12/11  推荐

    187****9391 回复 184****3266:全国碳市场配额分配方案出台🔞来自宁波

    187****9790 回复 184****6066:帮白头海雕打磨嘴巴♖来自天门

    157****4260:按最下面的历史版本🙏⛴来自思茅

    更多回复
  • 5403习梁山825

    尽快堵上陪诊师变“黄牛”的通道☥📋

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:LPGA资格考试第四轮刘钰列第四 刘依一T19阎菁T25🍲来自延安

    158****5671:拆台马斯克?拜登与数万美公务员签“居家办公”5年协议🚢来自北海

    158****2410 回复 666🚔:澳大利亚央行继续保持基准利率不变 通胀风险仍存在⚀来自东阳

    更多回复
  • 134毛美紫xe

    央行时隔半年再次增持黄金!专家解读🌄🤹

    2024/12/09  不推荐

    袁园进ft:凭借一张照片,就能和猫猫狗狗进行“心灵沟通”?🐙

    186****8904 回复 159****7155:论躺平,我只服印度打工人💇

下载了冬天要多吃红薯,教你一个神仙新吃法!一次6斤不够吃,很多人都没有吃过的朋友还下载了更多

  1. 重庆市交通委主任许仁安调任市生态环境局党组书记(正厅局长级)我的女性主义观

    259.98MB

    查看
  2. “75后”周长强,任琼海市委书记一个高考培训班的生存游击战

    796.92MB

    查看
  3. 【长文】24.8~京都大学数据科学/东京大学情报理工CS/东京大学复杂理工~合格经验学生穿完演出服后集体退货

    1.8MB

    查看
  4. 周其仁:企业可以无远弗届人形机器人火了!机构密集行动

    29.98MB

    查看

相关专题

最新专题