>  > 

走好群众路线做好群众工作 总书记念兹在兹

 小编点评😃
➥➦⛚AIGC说真相|美国种族主义顽疾贻害深远,陕西历史文化保护融入城乡建设 延续城市历史文脉,花600万读了个假的上纽大,机构的水太深了...

《冰球小课堂》第十四集:冰球装备的基本常识最新版截图

灌区信息化建设 灌区信息化管理...截图大陆高校师生受邀赴台参访 国台办:乐见两岸青年常来常往、走近走亲截图苗延红任福建省委常委、组织部部长截图品牌专题:Blueair 空气净化器截图以务实之举纠治形式主义顽疾截图

必一运动

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

湖南全面推进“一村一品一主播·同心筑梦新农村”行动2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 354裴宁莲o

    检察日报谈明星阴阳合同:税务机关要拔出萝卜带出泥🚺🕓

    2024/12/12  推荐

    187****3208 回复 184****3394:民调显示:经贸合作仍然是中日关系的压舱石和推进器🚕来自岳阳

    187****5258 回复 184****94:澳门特区终审法院院长宋敏莉宣誓就职☕来自拉萨

    157****1106:按最下面的历史版本🍊🛳来自瓦房店

    更多回复
  • 5380上官雁荔520

    巨巨巨实用小表情包☣🔓

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:更好保障劳动者健康全国新发职业病确诊病例三年下降40%👼来自义乌

    158****2439:空竹“抖”进校园❷来自天水

    158****3417 回复 666🎣:推动国家公园高水平保护和高质量发展(人民观察)🈴来自上虞

    更多回复
  • 128杭雨蓝ux

    被问了100遍的学科短视频来啦!10个神仙博主,让娃爱上学习!❷🎵

    2024/12/10  不推荐

    米烁瑞qm:香雪制药被执行2.9亿元;ST太安存在终止上市风险;阳普医疗董事长被留置丨医药上市公司追踪❜

    186****8211 回复 159****6137:全球旅游业有望加快恢复(国际视点)📼

相关专题

最新专题